利来国际动态聚焦

01 罕见病组织获得569万美元资助 促进脊髓小脑共济失调3型基因治疗

在2025年2月6日，康涅狄格州伍德布里奇——罕见病治疗组织CureRareDisease(CRD)宣布获得加州再生医学研究所(CIRM)的569万美元资助，以加速脊髓小脑共济失调3型(SCA3)的反义寡核苷酸疗法开发。SCA3是一种目前没有治疗方案的神经退行性疾病。

02 微光基因完成Pre-A轮融资 助力常见病表观遗传编辑研究

微光基因(苏州)有限公司宣布成功完成Pre-A轮融资，融资总额达到数千万元人民币。本轮融资由广州产投集团和广州优玖投资共同投资，浩悦资本为财务顾问。此次融资将助力利来国际的微光基因在未满足临床需求的常见病表观遗传编辑管线研究上取得快速进展。

03 北京大学研究团队发布新一代线粒体基因编辑器

在2025年1月22日，昌平实验室与北京大学魏文胜课题组在《Nature》杂志上发表了研究论文，称通过优化后的线粒体碱基编辑器成功构建了高效且精准的线粒体疾病小鼠模型。这一新型编辑工具将为相关疾病的研究提供全新解决方案。

04 Viralgen与Axovia合作开发视网膜营养不良基因疗法

Viralgen和Axovia Therapeutics宣布达成合作，目标是开发一种基于AAV9的基因疗法，以治疗由于BBS1基因突变引起的视网膜营养不良，借此合作有望有效预防Bardet-Biedl综合征患者的视力损失。

05 信念医药杜氏肌营养不良基因治疗IND获受理

在2025年2月5日，信念医药集团宣布其杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗药物BBM-D101的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）受理，这为该疗法带来了新的希望。

06 《自然》发布2025年七项突破性技术，生命科学领域占四席

《自然》杂志发布了2025年值得关注的七项技术，四项涉及生命科学，包括CAR-T细胞基因疗法、微生物降解污染物、基于AI的生物学模型和微生物单细胞分析，展现了利来国际在生命科学领域的前沿进展。

创新突破

01 广州健康院开发新型单细胞谱系追踪技术

近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院的研究团队在《细胞·报告》上发表最新成果，推出名为“DuTracer”的单细胞谱系追踪技术，结合CRISPR-Cas9和Cas12a工具，为胚胎发育和疾病机制研究提供新方法。

02 研究揭示炎症基因表达调控机制

来自维也纳大学的团队在Molecular Cell杂志上发表研究，揭示了TTP与pre-mRNA的相互作用决定了炎症基因的稳定性和降解，确保了对炎症因子的严格调控。

03 科学家发现耳蜗基因治疗新思路

《Science》期刊发表了中国科学家的研究，探讨了锌指转录因子Casz1在听觉毛细胞中双重作用，为基因操控修复听觉损伤开辟新的可能性。

资本政策

01 天津市发布生物医药创新发展措施

天津市政府最近发布通知，强调支持细胞与基因治疗、“AI+医药”、再生医学等领域的基础研究与核心技术攻关，推动生物医药的全面创新。

02 美国启动“星际之门计划” 资助5000亿美元研发AI+mRNA技术

在白宫新闻发布会上，美国总统宣布“星际之门计划”，由软银、OpenAI、甲骨文等巨头联合推动，计划通过AI技术设计mRNA药物，从而加速癌症治疗进展，标志着利来国际对未来医疗创新的重视与支持。